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图①：药审中心相关人员赴山东省调研儿童用药和创新药研发。
图②：药审中心相关人员赴安徽省合肥市一家新冠病毒疫苗研发企业进行现场办公
图③：药审中心相关人员赴福建省调研药品及新冠病毒疫苗研发工作。
图④：药审中心专家线上参与I CH 2022年5月雅典会议。
提升药品监管工作科学化、法治化、国际化、现代化水平，药品监管体系和监管能力建设至关重要。2021年以来，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）突出重点，通过完善药品审评标准体系、提升临床试验风险管理能力、推动国际人用药品注册技术协调会(I CH）相关工作等，加快推进审评体系和审评能力现代化。
审评标准体系更加完备
药品技术指导原则旨在为药物的科学研发和技术评价提供参考建议和有效遵循，应随着法律法规更新、实践经验积累和行业规范发展需要而更新与完善。2021年以来，药审中心以规范性、指导性和前瞻性为指引，突出临床急需和创新引领，加大指导原则的起草制定力度，加快完善药品技术指导原则体系，2021年全年经国家药监局审查同意发布了87个指导原则，涵盖了新冠病毒治疗药物、古代经典名方、细胞和基因治疗等研发热点、难点内容，更好地指导和规范研发活动。
当前，新冠病毒疫苗、新冠治疗药物研发生产是重中之重，需要技术指导原则提供支撑。2021年，药审中心紧跟国内国际疫情发生、发展及临床治疗需求，以新冠病毒中和抗体类药物、抗新冠病毒肺炎炎症药物和抗新冠病毒化学药物为重点，及时制定相关技术评价要点，发布了《新型冠状病毒中和抗体类药物非临床研究技术指导原则（试行）》《抗新冠病毒化学药物非临床药效学研究与评价技术指导原则（试行）》等指导原则。
在促进中医药传承创新发展方面，药审中心尊重科学规律、突出中药特点、凝聚业界共识，积极制定完善审评技术标准，加快构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系。2020年以来，药审中心共起草发布了12个中药药学技术指导原则，建立完善中药新药全过程质量控制体系。其中，《中药新药复方制剂中医药理论申报资料撰写指导原则（试行）》《按古代经典名方目录管理的中药复方制剂药学研究技术指导原则（试行）》等指导原则为2021年发布，助力中药新药研发申报。
2021年，在满足儿童用药临床急需、促进儿童用药研发创新方面，药审中心按照急用先行的原则，发布了《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（试行）》《化学药品和治疗用生物制品说明书中儿童用药相关信息撰写的技术指导原则（试行）》等指导原则。在罕见病治疗方面，发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，有效支持和引导科学有序研发，推动保障罕见病患者的健康权益。
指导原则的发布，也是药品监管科学行动计划的成果体现。例如，《已上市中药药学变更研究技术指导原则（试行）》体现了中国药品监管科学行动计划重点项目“以中医临床为导向的中药安全评价研究”的研究成果；《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》等指导原则，则突出与国际接轨；《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》等，则进一步规范国内细胞和基因治疗药物研究与评价，引导行业健康发展。
ICH工作再创佳绩
2021年6月，国家药监局连任ICH管理委员会成员，这是我国药品监管国际化进程中的又一里程碑事件，彰显了我国审评体系和审评能力现代化稳步提升。
ICH工作的实质是审评标准的国际化。自2017年加入ICH以来，国家药监局高度重视ICH指导原则在国内的转化实施，药审中心承担国家药监局ICH工作办公室的主要事务。
2021年，国家药监局ICH工作办公室持续推动ICH指导原则在国内的落地实施，报请国家药监局发布I CH指导原则实施适用公告6个、明确了9个ICH指导原则的实施时间节点。截至2022年4月，我国已充分实施ICH指导原则55个，实施比例达87.3%。对于尚未发布适用公告的ICH指导原则，国家药监局ICH工作办公室已组织相关监管机构和业界专家开展讨论，基本明确后续落地实施计划。可以说，我国转化实施ICH已有指导原则的工作基本进入尾声。随着ICH指导原则的落地实施，我国正逐步实现药品注册技术要求与国际规则协调统一，这为国内创新药快速走向国际创造了良好的政策环境，促进实现全球同步研发、同步注册。
ICH成员的重要工作包括与国际监管机构和工业界共同协调议题，参与制定国际注册标准和指导原则。近年来，ICH正逐步开展一级和二级指导原则的修订工作，同时开展了多个涉及新理念、新方法、新工具和新标准的协调议题的制定工作。国家药监局高度重视相关工作，选派专家持续参与了ICH 38个议题组的协调工作。国家药监局ICH工作办公室持续深度参与议题协调，全面提升药品监管科学研究水平，2021年向I CH议题协调专家工作组选派专家53人次，参加工作组电话会累计达379次。
通过积极参与所有ICH议题的国际协调，我国药监部门不断学习、掌握国际药品注册领域前沿动态，同时结合国内药品监管和注册工作实际，完善国内指导原则体系建设，深入推进细胞治疗、基因治疗产品等领域的监管科学研究，不断增强药品监管工作的科学性、前瞻性、敏锐性和灵活性。目前，我国很多技术指南与ICH指南基本保持一致，为我国药企开展面向全球的药物研发提供了具有共识性的技术依托。
新冠肺炎疫情对举办ICH宣贯及培训活动产生了较大影响。为保证ICH宣贯及培训的覆盖范围和效果，国家药监局ICH工作办公室与相关单位积极调整工作模式，采用线上培训形式，同时以培训前收集问题的方式解决线上培训不能满足与讲者现场互动的弊端。2021年，国家药监局ICH工作办公室共组织开展8场ICH指导原则宣贯和培训活动，受到了国内外监管机构和工业界的广泛关注。这些ICH宣贯及培训活动的开展，为ICH指导原则在我国平稳落地、实施奠定了基础。
完善临床试验管理制度
2021年，药审中心在完善临床试验管理制度、提高药物临床研究质量方面取得新进展。
2021年，根据药物临床试验登记与信息公示平台的登记信息，药审中心首次对中国新药注册临床试验现状进行全面汇总和分析并形成年度报告，发布了《中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）》。该报告从申办者类型、药物类型、试验品种、适应症、试验分期、特殊人群试验、临床试验的组长单位、启动耗时和完成情况等角度对临床试验的总体趋势变化、主要特点、突出问题等方面展开阐述，为业界新药研发、资源配置和药品审评审批提供参考。
药物警戒是加强临床试验安全管理的重要方法，是指对药品不良反应及其他与用药有关的有害反应进行监测、识别、评估和控制。药物警戒工作贯穿于药品全生命周期，其中，上市前（临床试验期间）安全信息的收集、监测和评估，对健全药物全生命周期管理、加强受试者保护具有重要意义。药审中心承担着上市前临床试验药物警戒相关技术工作。
近几年，为加强临床试验安全风险管理，药审中心组织制定了《药物临床试验期间安全信息评估与管理规范（试行）》《研发期间安全性更新报告管理规范（试行）》等规范性文件，起草了临床试验风险管理相关技术指南。一系列规范文件及技术指南的出台，推动我国临床试验期间安全风险管理工作逐步走向正轨。2021年《药物警戒质量管理规范》的发布实施，标志着我国药物警戒制度的正式落地，药审中心也在上述工作的基础上，进一步完善临床试验管理制度、提高药物临床试验安全管理质量。
药审中心紧跟国际药物警戒新动态，结合我国实际，不断完善药物警戒工作的新理论、新方法和新工具，积极构建药物警戒学科发展的监管科学体系和工作平台。一是优化安全信息审评程序，构建临床试验期间安全风险管理系统，实现了安全信息监测和风险处理的电子化管理，加强临床试验期间安全风险管理的协调性、有序性、规范性；二是升级符合E2B（R3）区域实施指南要求的药物警戒接收系统，提升安全数据库应用功能，推进ICH E2B（R3）和ICH E2A指导原则在我国的转化实施；三是优化安全风险管理机制，组建安全信息监测小组，对安全信息进行监测、识别、分析与初步评估，形成风险处理意见；四是形成临床试验安全信息的三级风险处理方式，即临床试验风险管理告知信、临床试验风险控制通知书、暂停或终止临床试验通知书，持续强化对药物临床试验期间安全信息报告的评估管理。
2021年，药审中心对安全信息的风险识别能力稳步提高，全年共形成风险管理告知信86份，形成临床试验风险控制通知书21份，发出暂停临床试验通知书1份，建议申办者主动暂停临床试验5次，更好地保护了受试者安全。
服务新药研发和申报
更好地指导和促进新药研发和申报，是审评体系和审评能力现代化稳步提升的具体表现。对此，药审中心建立以流程为导向的科学管理体系，使审评流程更加清晰、审评审批效率明显提高、服务能力显著增强，同时建立健全沟通交流工作机制，加强了对申请人的技术指导和服务。
2021年，在中央纪委国家监委驻市场监管总局纪检监察组和国家药监局党组的指导下，药审中心内部审评以流程为导向的科学管理体系基本建成，以问题为导向、流程为主线、制度建设为抓手的药品审评审批工作体系基本形成。该科学管理体系8个子课题的试点建设运行良好，计划制修订科学管理体系制度28个、已发布17个，58项改革措施稳步推进。
总结流程导向审评体系的建设成果，药审中心对《药品技术审评质量管理规范》进行了修订，并以此为新起点，继续发挥以流程导向科学体系建设工作机制作用，不断发现新问题，研究新措施，持续推进审评体系和审评能力现代化。
良好的沟通交流，可以提高审评审批质量和效率、有效促进新药研发。随着行业药物研发热情的提高，药审中心收到的沟通交流会议申请数量与日俱增。
2021年，适应疫情防控常态化和申请人逐年增长的沟通交流需求，药审中心对现有沟通交流渠道的功能定位进行了梳理，不断丰富沟通交流渠道、优化沟通交流机制，持续提升服务申请人质量。例如，将原来的周三咨询日调整为周一至周五均接受电话咨询。2021年12月，药审中心发布《关于沟通交流服务有关事宜的通知》，明确药物研发关键阶段重大问题、一般性技术问题、注册受理和审评业务、在审评品种管理问题等5个类别咨询问题的沟通交流渠道，以便申请人选取合适的咨询通道。
目前，药审中心与申请人沟通交流、提供咨询的方式主要包括召开沟通交流会议、药审中心网站（申请人之窗）一般性技术问题咨询、电话咨询、邮件咨询等。2021年，各沟通交流渠道较好地发挥了作用。以沟通交流会议为例，全年药审中心接收沟通交流会议申请4450件，同比增长37.81%。经综合评估，药审中心对符合沟通交流会议召开条件的，及时与申请人取得联系，商议会议细节；对于不符合召开沟通交流会议条件的，以书面形式尽快回复申请人。2021年全年，药审中心共办理沟通交流会议申请3946件，同比增长61.00%；共计召开沟通交流会议425次，同比增长58.58%。
来源：中国医药报
