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2023年2月28日是第16个国际罕见病日，国家药监局药品审评中心与中国食品药品国际交流中心共同组织召开了“以患者为核心的罕见疾病药物研发”研究课题调研会。
为贯彻落实党的二十大精神，推进健康中国建设，按照国家药监局党组关于加快推动罕见病用药的工作部署，药审中心采取了一系列扎实有效举措，推动罕见病用药审评工作取得积极成效。一是积极落实国家药监局党组部署，对纳入临床急需境外新药名单中的罕见病药物加快审评；二是加大对罕见病药物研发的鼓励和支持力度，在研发早期与申请人主动沟通交流，对罕见病药品予以优先审评审批。近年来，获批上市的罕见病药物数量逐年攀升；三是不断完善支持罕见病药物研发的审评标准体系，制定发布多个罕见病用药、儿童用药技术指导原则；四是探索建立“全方位”技术服务模式，推动以患者为核心的科学监管理念。
为推动以患者为核心的药物研发理念进一步落地，让罕见疾病患者可以全程参与药物研发，发挥患者观点对药物研发的指导作用，在国家药监局指导下，药审中心与国际交流中心合作开展了“以患者为核心的罕见疾病药物研发”研究课题并召开调研会，邀请国家药监局药品注册司、中国罕见病联盟、北京病痛挑战公益基金会、罕见病患者及家属、临床专家、中国医药创新促进会、中国外商投资企业协会药品研制和研发工作委员会（RDPAC）以及18家药品生产企业代表参加讨论。与会代表重点围绕课题的研究计划及其可实施性充分讨论，特别是对课题实施过程中可能遇到的困难及解决方案进行了深入交流，提出宝贵意见建议。药审中心副主任杨志敏和国际交流中心副主任王翔宇全程参加会议。
下一步，药审中心将结合本次调研会的情况，与国际交流中心合作开展课题研究，助力全面推动以患者为核心的罕见疾病药物研发。
