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近年来，药品审评审批制度改革纵深推进，药品审评能力稳步提升。药品审评部门如何确保新冠病毒疫苗药物应急审评工作和常规审评工作齐头并进？技术审评视角下我国药物研发有何新趋势？2022年药品审评将重点推进哪些工作？日前，本报记者就此采访了国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）主任孔繁圃。
记者：孔主任好！新冠肺炎疫情暴发以来，药品审评任务“重又急”，但审评成绩也在持续刷新。2021年药审中心在哪些方面取得了突出成果？
孔繁圃：2021年，药审中心在国家药监局党组的坚强领导下，将党史学习教育成效转化为做好新冠病毒疫苗药物应急审评工作、深化药品审评审批制度改革的动力。
疫情之下，新冠病毒疫苗药物应急审评工作的重要性毋庸置疑。2021年，药审中心优化“早期介入、持续跟踪、主动服务、研审联动”的全天候应急审评审批工作机制，继续为应对突发公共卫生事件和重大疫情提供科技保障。自开展新冠病毒疫苗药物应急审评工作以来，药审中心加速推动5个新冠病毒疫苗附条件获批上市，34个新冠病毒疫苗品种获批开展临床试验，58个新冠病毒治疗药物临床试验获批开展，其中安巴韦单抗注射液及罗米司韦单抗注射液、奈玛特韦片/利托那韦片组合包装(Paxlovid)已通过应急审评审批获批。
在全力服务保障疫情防控工作大局的同时，药审中心持续深化审评审批制度改革。2021年，药审中心提高优先审评和临床试验默示许可效率、扎实推进仿制药质量和疗效一致性评价工作、强化临床试验风险管理、优化核查检验协调机制，“组合拳”措施推动常规审评取得丰硕成果，审评工作实现了多个“历史性突破”。
药审中心全年承办各类药品注册申请11658件，同比增加13.79%；审结各类药品注册申请12083件，同比增加19.55%，全年整体按时限审结率达98.93%。
面对繁杂的审评任务，药审中心将审评资源进一步向临床急需产品倾斜。2021年，获批上市的创新药数量创历史新高，达到45个。共有13个临床急需境外新药（含8个罕见病用药）获批上市，截至2021年底，临床急需境外新药81个品种中 51个品种获批上市。共计47个儿童用药获得上市批准，推动8种药品说明书增补儿童用药信息。
药审中心聚焦药品临床价值和临床急需，将新药好药纳入优先审评程序，全年优先审评审批按时限审结率高达95.15%，再创历史新高。
记者：2021年，我国获批创新药数量再创新高，药审中心是如何把药品审评工作做得又快又好的？从审评情况来看，我国药物创新研发呈现哪些可喜的变化？
孔繁圃：创新药获批上市数量连年刷新，既因为我国医药行业创新研发活力持续激发、水平持续提升，也得益于药审中心保障药品审评工作高效开展的措施。2021年，药审中心持续优化审评流程，将应急审评的成功经验转化到创新药审评中，大力推行审评任务项目管理制度和审评任务进度分析例会制度，及时分析调度和研究解决问题，起草《药审中心加快创新药上市申请审评工作程序（试行）》，探索形成长效机制；同时，加大标准体系建设力度，推进与国际先进审评理念和审评标准接轨，来保证优质、高效、有序、按法定时限开展药品注册申请审评审批工作。
分析2021年审评产品情况，我们看到很多“突破”，明显感到我国药物创新研发持续向好。例如，从数量上看，2021年有45个创新药获批上市，相较2020年的20个实现了新跨越。从质量上看，2021年获批的创新药中含5个同类首创新药（First in Class），这是前所未有的；我国在细胞治疗领域实现了“零”的突破，批准两款CAR-T药物上市；12个中药新药（含9个创新药）获批上市，创近五年新高。
从2021年开始，药审中心根据药物临床试验登记与信息公示平台登记信息，全面汇总分析上一年度中国新药注册临床试验现状并公开发布，以指导行业有序研发。这一做法也让新药研发的趋势变化更为直观。
《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》显示，2021年药物临床试验年度登记总量首次突破3000项，其中六成是新药临床试验；对比近三年药物临床试验登记数据，我们看到新药临床试验占比逐年增加、启动时间明显缩短，国际多中心临床试验占比逐年递增。此外，新冠病毒疫苗创新研发位居世界前列，罕见疾病药物临床试验数量逐年递增、适应症领域逐步扩大，抗肿瘤药物、抗感染药物、皮肤及五官科药物和镇痛药及麻醉科用药（并列）分别占据了化学药临床试验适应症的前三位，抗肿瘤药物、预防性疫苗、皮肤及五官科药物分别占据了生物制品临床试验适应症的前三位，我们对未来几年的新药研发和申报情况充满期待。
记者：对于中药行业来说，近年来利好消息不断。药审中心在审评方面释放了哪些红利？
孔繁圃：药审中心高度重视促进中药传承创新发展，持续推进中药审评机制改革，探索建立符合中医药特点的中药临床疗效评价体系和技术指导原则体系。2021年，药审中心完成“三方”抗疫成果转化、完善审评技术标准体系、推动古代经典名方中药复方制剂研发、加快确有临床价值的中药新药审评，为中药传承精华、守正创新营造了良好的审评环境。振奋人心的是，2021年有12个中药新药获批，其中9个为创新药、3个为“三方”抗疫成果转化制剂，中药审评审批机制改革初见成效。
要把中医药宝贵财富继承好发展好利用好，药品审评部门的重要任务是，持续加强符合中药特点的技术规范和指导原则体系建设，加快构建中医药理论、人用经验与临床试验相结合（三结合）注册审评证据体系。对此，药审中心久久为功，调研了解创新研发的挑战，充分吸纳产业界和学术界专家的建议，最大程度凝聚行业共识。
在新法规体系下，药审中心围绕“三结合”注册审评证据体系构建，已发布施行29项中药审评技术要求、指导原则及相关工作方案，另有10项正在起草制定。第一批古代经典名方中药复方制剂专家审评委员会委员名单近期已公布。对行业普遍关注的难点、堵点问题，药审中心正在加快研究解决。
我们希望企业加大对新法规新政策的学习，切实用好相关政策、遵照科学标准，深入开展中药创新研究，扎实推进临床试验等工作，持续提升药品质量以及安全性和有效性，让中医药科研成果广泛惠及百姓。
记者：药品审评审批制度改革已持续6年多，既往的改革措施已推动解决了哪些问题？
孔繁圃：在国家药监局党组的带领下，药审中心贯彻落实药品审评审批制度改革精神，把国家鼓励创新的政策落到实处。随着政策红利显现、改革措施见效，制约行业创新研发的瓶颈逐渐得到突破，临床急需得到更好满足。
近年来，审评速度极大提升。2015年药品注册申请积压最高峰时近22000件，改革后逐步解决消除积压，2021年整体按时限审结率达98.93%，临床急需境外新药按时限审结率100%，一致性评价按时限审结率98.80%。
药品审评审批制度改革的核心是鼓励创新。改革启动以来，药审中心每年审评的创新药数量从个位数起步，自2019年上升到两位数，近两年更是实现了连续翻番。如今，我国构建了相对完整的医药创新生态系统，2021年审评通过的创新药达47个，与美国食品药品管理局2021年批准的50个新药数量接近。
临床默示许可制的实施将2015年临床试验申请审评用时16个月压缩到了60日以内，大大缩短了新药的研发进程。
推进仿制药一致性评价也是药品审评审批制度改革的一项重要任务。截至2022年3月，我国累计发布52批参比制剂目录，涉及5114个品规（2027个品种），其中注射剂1297个品规（493个品种）；累计通过和视同通过一致性评价品种754个，进一步满足了临床对高质量仿制药的需求。
此外，推动临床急需境外新药上市速度持续加快、优先审评效率大幅提高、沟通交流频次大幅增加、审评信息更加公开透明、中国上市药品专利信息登记平台建设完成并正式运行、原料药与制剂关联审评审批程序进一步优化……药审中心以切实举措，用心用力服务医药行业创新和高质量发展。值得一提的是，2021年药品电子通用技术文档（eCTD）资料管理工作取得突破性进展，药审中心修订完善eCTD技术规范、实施指南等，完成eCTD 受理系统与国家药监局药品业务应用系统的对接，实现了从申报、受理、审评、审批的全流程电子化管理。
记者：近年来，药审中心密集推出指导原则，这背后的原因是什么？
孔繁圃：我们国家正在从制药大国向制药强国迈进，到2035年医药产业要达到发达国家和地区水平，首先研发能力要达到发达国家和地区水平，健全完善审评标准体系是助力创新研发能力提升的助推器，也将为研发工作少走弯路、快出早出成果提供加速器。对比医药产业发达的欧美国家和地区的指导原则体系，我们还有很大差距。因此，2020年、2021年，我们加大了对指导原则的起草力度，每年都达到了上百个。据统计，2020年以来正式发布了202个指导原则，累计发布405个，目前已基本形成包括中药、化学药品和生物制品，涵盖药学、临床、统计、药理毒理等各领域的指导原则体系。
在此基础上，我们进一步推动我国指导原则与国际接轨，这也是国际人用药品注册技术协调会（ICH）工作的重要内容。
ICH共有63个指导原则，截至2022年4月，我国已充分实施55个，实施比例达87.3%。通过采取稳健的措施推进实施ICH指导原则，我国全面引入全球通行的药品研发和注册技术要求，加速完善药品审评审批制度。此外，2021年我国选派专家53人次，持续参与ICH 38个议题组的协调工作，掌握国际药品注册领域前沿动态，结合国内药品监管和注册工作实际，不断完善国内指导原则体系，增强药品监管工作的科学性、前瞻性、敏锐性和灵活性，也为全球药品监管工作贡献中国智慧和中国力量。
目前，药审中心新制定的指导原则中，多有对ICH指导原则的借鉴。我们在真实世界研究、基因治疗产品、中药等方面的指导原则，也达到了国际先进水平。
记者：审评体系和审评能力现代化建设是一个热话题，药审中心的相关举措取得了哪些效果？
孔繁圃：为了贯彻落实党中央关于治理体系和治理能力现代化的要求，按照国家药监局党组的部署要求，药审中心以流程为导向、科学管理体系为抓手，秉持“不让临床急需的新药好药卡在审评环节”的理念，坚持问题导向，持续推进审评体系和审评能力现代化。除了完善审评标准体系、深化ICH工作外，还大力推进流程导向科学管理体系建设，加强审评员队伍建设，加快推进国家药监局药品审评检查分中心建设。
推进流程导向科学管理体系建设，是刀刃向内的改革。此项工作的开展旨在为审评工作搭建起一条“高速铁路”，促进药审中心制度标准体系和风险防控机制进一步完善、审评流程更加清晰、审评审批效率明显提高、服务意识显著增强，以问题为导向、流程为主线、制度建设为抓手的药品审评审批工作体系基本形成。目前科学管理体系8个子课题（任务受理、任务分配、专业审评、综合审评、书面发补、沟通交流、专家咨询、核查检验）的试点建设运行良好；药审中心还总结流程导向审评体系建设成果，制定《药品技术审评质量管理规范》，推进药品良好审评实践建设。
加强审评员队伍建设是提升审评能力的重要举措。去年10月，中央编办批复药审中心增加编制160名，极大地充实了药品审评队伍力量。与此同时，药审中心积极做好人才引进工作，制定《药品审评中心审评员管理办法》《药品审评中心主审审评员选聘工作管理规定》，主审审评员队伍不断壮大；持续开展员工教育培训，制定《药审中心岗前培训实施细则》《药审中心继续教育实施细则》，审评员能力水平不断提高。
加快推进国家药监局药品审评检查长三角分中心和大湾区分中心开展审评业务工作，推动实现分中心与药审中心统一业务管理、统一审评系统、统一审评标准、统一审评团队，充分发挥分中心区域优势和特色作用。为此，药审中心领导班子成员多次带队赴分中心现场办公，派出人员进驻分中心指导分中心建设工作，并组织分中心人员来药审中心参加业务培训，协调分中心针对辖区内的创新药开展事前事中沟通交流服务，参与审评工作，为区域内企业研发提供“家门口”贴心服务。
记者：《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》已经印发，2022年，药审中心的工作重点有哪些？
孔繁圃：2022年，药审中心立足保安全守底线、追高线促发展，统筹做好药品审评和党风廉政建设各项工作，重点开展以下工作。
一是全力以赴持续推动新冠病毒疫苗和治疗药物应急审评工作。坚持提前介入、研审联动，科学严谨、依法合规，优化应急审评工作机制，推广实施疫情防控应急审评经验，加强相关应急审批药物临床试验进展与安全信息监管工作。
二是继续深化药品审评审批制度改革，积极制定落实《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》的细化措施。鼓励以临床价值为导向的新药好药、罕见病用药、儿童用药、重大传染病用药、公共卫生方面的临床急需药品研发创新，提升沟通交流服务质量，加强临床试验期间的药物警戒体系建设。
三是加快推动中药审评审批机制改革。要推进中药技术指导原则制修订，建立完善符合中药特点的审评体系，完善中药审评审批机制，加快构建“三结合”注册审评证据体系，推进古代经典名方中药复方制剂专家审评委员会工作，促进中药质量提升。
四是扎实推进仿制药一致性评价。有序推进口服固体制剂、注射剂一致性评价工作，研究部署其他剂型仿制药一致性评价工作，稳步推进参比制剂遴选工作，开展无原研对照已上市化学药品梳理工作，不断完善仿制药相关技术指导原则体系。
五是全面推进审评体系和审评能力现代化建设。要持续完善以流程为导向的科学管理体系建设，大力推进审评标准体系建设，配合推进国家药监局药品审评检查分中心业务建设，探索创新人才引进渠道和模式，加强审评队伍建设。
六是驰而不息强化党风廉政建设。持之以恒学深悟透做实习近平新时代中国特色社会主义思想，及时组织学习党的二十大精神；深入推进全面从严治党各项工作，巩固落实中央八项规定精神，持之以恒纠治“四风”，持续深入抓好巡视整改工作；持续推进“不敢腐、 不能腐、不想腐”体制机制建设。
此外，我们要认真做好疫苗国家监管体系评估迎检工作，确保各项工作有力有序推进。
来源：中国医药报 01版迎接二十大 奋进新征程 药审专刊
